7 Penyakit yang Bisa Disembuhkan CRISPR, Gunting DNA Pemenang Nobel

KOMPAS.com - Penemuan CRISPR/Cas 9 dinobatkan sebagai pemenang Hadiah Nobel Kimia 2020. Teknologi ini memungkinkan manusia untuk mengganti dan memodifikasi gen yang tidak diinginkan.

Melalui CRISPR/Cas 9, peluang untuk menyembuhkan penyakit-penyakit genetik yang sebelumnya dianggap tidak bisa diobati pun terbuka. Berikut adalah tujuh di antaranya, seperti dilansir dari Labiotech.eu:

1. Kanker

Salah satu potensi yang paling diharapkan dari penggunaan CRISPR adalah untuk menyembuhkan kanker.

Potensi ini sedang dieksplorasi di Hangzhou Cancer Hospital, China dan telah dicobakan pada 86 pasien.

Para peneliti China memodifikasi sel imun T pada pasien untuk membuang gen yang mengkode protein PD-1. Untuk diketahui, ada beberapa jenis tumor yang bisa mengikat protein PD-1 pada permukaan sel imun dan mematikan kemampuan sel imun untuk melawan.

Selain China, University of Pennsylvania di Amerika Serikat juga sedang melakukan uji klinis terhadap potensi CRISPR untuk menyembuhkan kanker. Para peneliti memodifikasi sel imunitas dari pasien untuk bisa mengenali dan membunuh sel kanker.

Hasil temuan awal dari penelitian di China dan Amerika Serikat mengungkapkan bahwa terapi ini aman digunakan pada pasien kanker.

2. Kelainan darah

CRISPR juga berpotensi menangani kelainan darah, seperti beta-thalasemia dan penyakit sel sabit yang menganggu kemampuan darah untuk memindahkan oksigen.

Sebuah terapi yang dikembangkan oleh CRISPR Therapeutics dan Vertex Pharmaceuticals memanen sel punca sumsum tulang pasien dan memodifikasinya untuk memproduksi hemoglobin F atau hemoglobin fetal, protein pengangkut oksigen dengan kemampuan mengikat oksigen yang lebih superior.

3. Kebutaan genetis

Kebanyakan kebutaan yang bisa diturunkan. disebabkan oleh mutasi spesifik pada gen. Hal ini membuat kebutaan genetis menjadi target yang baik untuk CRISPR/Cas 9.

Editas Medicine sedang berupaya mengembangkan terapi CRISPR untuk menangani Leber congenital amaurosis, penyebab paling umum dari kebutaan bawaan pada anak-anak.

Mereka menarget mutasi yang paling umum di balik penyakit ini untuk mengembalikan sel sensitif cahaya sebelum penderitanya menjadi buta total.

4. AIDS

Ada beberapa cara CRISPR dapat digunakan untuk melawan AIDS. Salah satunya adalah memotong DNA virus HIV dari persembunyiannya di dalam DNA sel imun dan membunuhnya dalam keadaan tidak aktif (dorman). Cara lainnya adalah dengan membuat manusia menjadi kebal HIV.

Dalam sebuah kasus yang sangat kontroversial di China pada 2018, biofisikawan He Jiankui memodifikasi embrio manusia untuk mengalami mutasi gen yang disebut CCR5. Mutasi ini mengubah struktur protein pada sel imun yang digunakan oleh HIV untuk masuk, sehingga tidak bisa lagi diikat oleh HIV.

5. Fibrosis sistik

Fibrosis sistik adalah sebuah penyakit genetik yang menyebabkan gangguan pernapasan parah pada manusia. Meski ada beberapa pengobatan untuk mengurangi gejalanya, harapan hidup penderita fibrosis sistik hanya sekitar 40 tahun.

Menggunakan CRISPR, para peneliti telah membuktikan kemungkinan dalam memodifikasi dan memperbaiki mutasi yang paling umum pada gen CFTR yang menyebabkan penyakit ini.

6. Distrofi otot Duchenne

Distrofi otot Duchenne (DMD) adalah penyakit bawaan yang menyebabkan kelemahan otot progresif. Penyakit ini disebabkan oleh mutasi pada gen DMD yang mengkodekan protein untuk mengontraksi otot.

Penelitian pada tikus tealh menunjukkan bahwa CRISPR dapat digunakan untuk memperbaiki beberapa mutasi genetik di balik penyakit ini.

7. Penyakit Huntington

Penyakit Huntington adalah penyakit keturunan yang menyerang sel-sel saraf dan menyebabkan kerusakan otak. Penyakit ini disebabkan oleh adanya pengulangan pada urutan DNA tertentu di dalam gen Huntington.

Para peneliti berharap untuk menyembuhkan penyakit ini dengan menggunakan CRISPR. Masalahnya, karena berada di otak, efek CRISPR yang meleset bisa menyebabkan konsekuensi serius.

Untuk mengurangi risiko ini, para peneliti di Amerika Serikat pun mengembangkan KamiCas 9, versi lain dari CRISPR/Cas 9 yang bisa menghancurkan dirinya sendiri. Artinya, setelah Cas9 menjadi aktif untuk waktu yang singkat, KamiCas 9 akan mematikan enzim pembelah DNA selamanya.