Hemgenix Jadi Obat Termahal di Dunia, Obat Apa Itu?

KOMPAS.com - The United States Federal Drug Administration (FDA) baru saja menyetujui obat baru untuk penyakit pembekuan darah yang langka. Obat tersebut bernama Hemgenix, yang disebut-sebut menjadi obat termahal di dunia.

Sebab, obat Hemgenix ini dibanderol dengan harga US$ 3,5 juta per dosis dan menjadikannya sebagai obat termahal di dunia.

Dikutip dari Science Alert, Jumat (25/11/2022) obat Hemgenix adalah pengobatan terapi gen untuk hemofilia B. Hemofilia B merupakan penyakit genetik langka yang menyebabkan darah sulit membeku. 

Gejala penyakit hemofilia B yang paling serius, yakni termasuk pendarahan spontan dan berulang yang sulit dihentikan.

Pasien dengan hemofilia B akan selalu bergantung pada obat untuk membantu pembekuan darah.

Harga obat Hemgenix untuk penyakit pembekuan darah langka yang selangit ini, dalam analisis baru-baru ini menunjukkan sepadan dengan efektivitas pengobatan yang akan didapatkan.

Penyakit hemofilia B cenderung lebih umum pada pria, kendati jumlah penderitanya tak diketahui secara pasti. Diperkirakan ada hampir 8.000 pria di Amerika Serikat yang menderita penyakit Hemofilia B ini seumur hidupnya.

Obat utama yang saat ini digunakan untuk mengobati hemofilia B di AS adalah dengan memberi pasien faktor pembekuan darah yang sangat dibutuhkan, tetapi biaya pengobatan seumur hidup sangat mahal.

Orang yang memiliki gejala parah memerlukan rejimen pengobatan yang rutin dan mahal, dan seiring waktu dapat mulai berkurang efektivitasnya.

Peneliti membandingkan harga Hemgenix, obat termahal di dunia ini dengan biaya pengobatan yang dikeluarkan untuk penyakit seumur hidup ini pada orang dewasa untuk setiap pasien dengan hemofilia B sedang hingga berat, yakni sekitar US$ 21juta hingga US$23 juta.

Hemgenix, di sisi lain, adalah produk intravena sekali pakai yang diberikan dalam dosis tunggal dengan harga yang lebih murah.

Produk dibawa ke dalam tubuh melalui vektor berbasis virus, yang direkayasa untuk mengirimkan DNA ke sel target di hati.

Informasi genetik ini kemudian direplikasi oleh sel, menyebarkan instruksi untuk protein pembekuan, yang dikenal sebagai Faktor IX.

Dua penelitian sejauh ini telah menguji kemanjuran dan keamanan obat Hemgenix.

Dalam satu penelitian, yang dilakukan di antara 54 peserta dengan hemofilia B berat atau sedang, para peneliti menemukan peningkatan tingkat aktivitas Faktor IX, mengurangi kebutuhan akan terapi penggantian rutin yang saat ini tersedia untuk pasien.

Setelah menerima terapi gen, tingkat di mana pasien mengalami pendarahan yang tidak terkendali turun lebih dari 50 persen dibandingkan dengan tingkat awal mereka.

Namun efek samping obat pembekuan darah ini di antaranya seperti sakit kepala, gejala seperti flu, dan peningkatan enzim di hati, semuanya harus dipantau dengan hati-hati oleh dokter di masa mendatang.

"Terapi gen untuk hemofilia telah ada di cakrawala selama lebih dari dua dekade. Meskipun ada kemajuan dalam pengobatan hemofilia, pencegahan dan pengobatan episode perdarahan dapat berdampak buruk pada kualitas hidup individu," kata Peter Marks, direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA.

"Persetujuan hari ini memberikan pilihan pengobatan baru untuk pasien dengan hemofilia B dan merupakan kemajuan penting dalam pengembangan terapi inovatif bagi mereka yang mengalami beban penyakit yang tinggi terkait dengan bentuk hemofilia," paparnya lagi.

Kendati demikian, untuk saat ini masih ada problem mengenai produsen obat yang akan memproduksi obat mengingat harganya yang sangat mahal tetapi di sisi lain Hemgenix dapat menghemat jutaan biaya medis dan meningkatkan kehidupan pasien.